Neuromuskuläre Forschung

Ein Mangel oder eine Fehlfunktion des Reparaturproteins Dysferlin führt zu Muskelschwund (Muskeldystrophie). Als Teil der körpereigenen Qualitätssicherung spielt das Proteasom dabei eine wesentliche Rolle: Es zerstört mutiertes Dysferlin selbst dann, wenn dessen Reparaturfähigkeit noch intakt ist. Wir entwickeln neue Behandlungsstrategien und diagnostische Werkzeuge gegen Muskeldystrophien. Ein Wirkstoff, der gegen das Proteasom gerichtet und so den Abbau von Dysferlin verhindert, hat bereits eine Konzeptstudie erfolgreich durchlaufen.